伐奥克托品（Roctavian）是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法，特别适用于治疗患有严重血友病A（先天性因子VIII缺乏且因子VIII活性《1 IU/dL）的成年人，且在FDA批准的测试中未检测到预先存在的5型腺相关病毒抗体。伐奥克托品是一种基于5型腺相关病毒（AAV5）的基因治疗载体，旨在引入编码人类凝血因子VIII（HF VIII-SQ）B结构域缺失SQ形式的转基因的功能拷贝。这种转基因的转录发生在肝脏内，使用肝脏特异性启动子，导致hFVIII-SQ的表达。表达的hFVIII-SQ取代了有效止血所需的缺失的凝血因子VIII。

FDA的批准是基于全球3期GENEr8-1研究的数据。在接受治疗的134名患者中罗克塔维安在这项研究中，112名患者在接受FVIII预防治疗前至少6个月期间前瞻性收集了基线年化出血率（ABR）数据罗克塔维亚。其余22名患者回顾性收集了基线ABR。所有患者都接受了至少3年的随访。

112名前瞻性收集了6个月基线ABR的患者在接受治疗后平均ABR下降了52%罗克塔维安（2.6次出血/年）与接受常规FVIII预防时的基线ABR（5.4次出血/年）进行比较。这一结果是基于美国食品和药物管理局的一项分析，该分析估算了13名患者在预防期间的ABR为35。这些患者还报告在接受以下治疗后，自发性出血和关节出血的发生率显著降低罗克塔维安（观察到的自发性出血的平均ABR为0.5次出血/年，关节出血的平均ABR为0.6次出血/年）与接受常规FVIII预防的基线率相比（观察到的自发性出血的平均ABR为2.3次出血/年，关节出血的平均ABR为3.1次出血/年）。

大多数研究参与者在第三年及以后继续对治疗有反应，没有补充使用常规预防药物。