2024年2月16日，食品药品监督管理局批准加速批准lifileucel（Amtagvi，Iovance Biotherapeutics，Inc .）的上市。lifileucel是一种肿瘤来源的自体T细胞免疫疗法，用于既往接受过PD-1阻断抗体治疗和BRAF V600阳性BRAF抑制剂治疗的不可切除或转移性黑色素瘤成年患者。

在一项全球性、多中心、多短期、开放标签、单组试验中评估了不可切除或转移性黑色素瘤患者的安全性和有效性，这些患者此前接受过至少一种系统性治疗，包括PD-1阻断抗体，如果BRAF V600突变阳性，则接受BRAF抑制剂加或不加MEK抑制剂的治疗。在接受lifileucel的89名患者中，两名患者因产品不符合规格而被排除在外，五名患者因产品可比性而被排除在外。Lifileucel的给药遵循淋巴清除方案，该方案包括环磷酰胺60 mg/kg每日与美司钠联用2天，然后氟达拉滨25 mg/m²每日联用5天。输注后3至24小时，患者每8至12小时接受600，000 IU/kg的IL-2（aldesleukin），最多6剂，以支持体内细胞扩增。lifileucel的中位给药剂量为21.1× 10⁹个活细胞。IL-2（aldesleukin）给药剂量的中位数为6。

主要疗效结果指标为客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）。对lifileucel的初始反应的中位时间为1.5个月。ORR基于73名接受lifileucel的受试者，推荐剂量范围为7.5 x10⁹至72x10⁹个活细胞。ORR为31.5%（95%可信区间:21.1，43.4），中位DoR未达到（NR）（95%可信区间:4.1个月，NR）。

处方信息包含治疗相关死亡率、长期严重血细胞减少、严重感染、心肺和肾功能损害的方框警告。最常见的不良反应（≥20%）按频率依次为寒战、发热、疲劳、心动过速、腹泻、发热性中性粒细胞减少、水肿、皮疹性低血压、脱发、感染、缺氧和呼吸困难。

推荐的lifileucel剂量为7.5 x 10⁹至72 x 10⁹个活细胞。

由于Lifileucel刚被美国FDA批准上市，所以Lifileucel目前在海内外暂时都较难购买，如果您有Lifileucel的更多问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。