2017年3月30日，美国美国食品药品监督管理局定期批准奥希替尼 (TAGRISSO，阿斯利康制药公司，LP)用于治疗转移性表皮生长因子受体(EGFR) T790M突变阳性非小细胞肺癌(NSCLC)患者，经FDA批准的测试检测，其疾病在EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗后或之后有所进展。

2015年11月，奥希替尼在两项单组临床试验中的411名患者中的总体缓解率(ORR)为59%，因此该适应症获得了加速批准。

目前的批准基于AURA3 (NCT012151981)，这是一项随机、多中心开放标签、活性对照试验，在转移性EGFR T790M突变阳性非小细胞肺癌患者中进行，这些患者在一线EGFR TKI治疗后出现进展性疾病。所有的患者都必须有EGFR T790M突变阳性的非小细胞肺癌，由中心实验室进行的科巴斯EGFR突变试验鉴定。

AURA3将419名患者(2:1)随机分为两组，分别接受奥希替尼(n=279) 80 mg口服(每日一次)或铂类双重化疗(n=140)。化疗组的患者在每个21天周期的第1天接受培美曲塞500 mg/m2加卡铂AUC5或培美曲塞500mg/m2加顺铂75 mg/m2，最多6个周期，随后接受培美曲塞维持治疗。根据研究者和盲法独立中心审查，化疗组中出现放射学进展的患者在进展时接受了奥西莫替尼治疗。

AURA3证实了研究者评估的无进展生存期(PFS)的改善，风险比为0.30 (95% CI: 0.23，0.41；p0.001)。>0.0001).>

在基线脑扫描时有可测量的中枢神经系统(CNS)病变的患者中，经独立中心审查评估，奥希替尼和化疗组的CNS ORR分别为57% (95% CI: 37%，75%)和25% (95% CI: 7%，52%)。奥希替尼组未达到中位CNS缓解持续时间(范围:1.4至12.5个月)，化疗组为5.7个月(范围:1.4、5.7个月)。总体生存数据不成熟。

在833名接受奥希替尼治疗的患者中评估了严重不良反应。最严重的不良反应是间质性肺病/肺炎(3.5%)、QTc间期延长(0.7%)、心肌病(1.9%)和角膜炎(0.7%)。最常见的不良反应(至少20%的患者出现)是腹泻、皮疹、皮肤干燥、指甲中毒和疲劳。

奥希替尼的推荐剂量为80 mg，每天口服一次，随餐或不随餐，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。在开始治疗前，肿瘤标本或血浆标本(如果没有肿瘤组织)中EGFR T790M突变的存在应通过FDA批准的检测进行确认。

奥希替尼已经在国内上市，并且纳入医保，患者可以在国内药房进行购买，价格一般在4000~6000元左右，由于各地医保政策不同价格也不同，具体请咨询当地药房或者医保局。国外的奥希替尼比国内便宜很多，主要是仿制药。国外仿制药主要是老挝仿制药和孟加拉仿制药，老挝仿制药的价格在1300~1600元左右；孟加拉仿制药基本上都都在900元左右，价格还是非常便宜的。