美国食品和药物管理局（FDA）已正式批准Italfarmaco公司的givinostat以Duvyzat的商品名上市，作为一款口服混悬液，专门用于治疗6岁及以上的杜兴氏肌营养不良症（DMD）患者。这一批准标志着DMD治疗领域迎来了首个针对所有基因变异患者的非类固醇疗法，为减轻患者炎症和肌肉损失提供了新的选择。

用法用量：Duvyzat的推荐剂量是根据患者的体重来确定的，其浓度为8.86 mg/mL。每日需服用两次，且应与食物一同服用。具体的剂量范围在每天两次的22.2至53.2 mg之间。

潜在副作用：在使用Duvyzat时，患者可能会遇到一些常见的副作用，如腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数降低以及血液中脂肪含量上升。这些副作用在10%或更多的接受治疗的患者中都有出现。

此外，Duvyzat还有可能导致更为严重的副作用，其中之一是心脏电活动的变化，即QT间期延长。这种情况可能会增加出现尖端扭转型室性心动过速这一不规则心律的风险。若患者出现头晕、心跳不规则或失去知觉等症状，应立即联系主治医生。

特别注意事项：Duvyzat可能会引发血小板减少症，导致血液中血小板数量减少，从而增加出血或瘀伤的风险。在治疗前及治疗期间，医生会定期检查患者的血细胞计数以及时发现任何异常。若患者发现皮肤有异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），应立即告知医生。

Duvyzat还可能导致血液中甘油三酯水平上升。虽然这可能不会立即引发症状，但医生会定期监测患者的血液指标以确保安全。

若出现中度至重度的腹泻和呕吐症状，患者应记录症状的频率和严重程度，并保持充足的水分摄入。同时，及时与医生沟通以获取专业建议。

若任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，患者在使用Duvyzat期间应密切关注身体状况并及时与医生沟通。

储存方法：Duvyzat应储存在20°C至25°C（68°F至77°F）的环境下，并避免冻结。药瓶应直立存放。一旦首次打开药瓶，任何未使用的混悬液都应在60天后丢弃。

美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准 Italfarmaco 的givinostat为口服混悬液，用于治疗6 岁及以上杜兴氏肌营养不良症(DMD) 患者，该药物现在将以 Duvyzat 的名称上市。

Duvyzat 成为美国首个获批用于治疗 DMD（最常见类型的肌营养不良症）所有基因变异患者的非类固醇疗法。该疗法的最终目的是减少患者（通常是男性）的炎症和肌肉损失。

用法用量：Duvyzat 的浓度为 8.86 mg/mL，每日两次，与食物一起服用。推荐剂量根据患者体重而定，范围为 22.2 至 53.2 mg，每天两次。

副作用：最常见的 Duvyzat 副作用包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数低和血液中脂肪含量增加。 10% 或更多接受该药物治疗的患者会出现这些副作用。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括心脏电活动的变化（称为QT 延长）。 QT 延长会增加出现一种称为尖端扭转型室性心动过速（Torsades de Pointes）的不规则心律的风险。如果您感到头晕、心跳不规则、头晕或失去知觉，请立即致电您的主治医生。

注意事项：患者使用Duvyzat需要注意Duvyzat 有可能引发严重的副作用，具体包括：

一是可能引发血小板减少症，即血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固过程中起着至关重要的作用，其数量减少将增加出血或瘀伤的风险。在开始治疗前及治疗期间，您的医生会定期检查您的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果您发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），请立即联系您的医生。

二是可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但您的医生会在您开始服用 Duvyzat 前以及治疗期间定期为您进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

三是可能引发呕吐和腹泻。Duvyzat 有可能导致中度至重度的腹泻和呕吐症状。如果出现腹泻，您应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系您的医生。

如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整您的药物剂量或决定停止治疗。因此，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

储存：储存温度为 20°C 至 25°C（68°F 至 77°F）不要冻结。 直立存放。首次打开瓶子后 60 天丢弃任何未使用的悬浮液。

2024年3月21日，美国食品和药物管理局正式批准了一款名为Duvyzat（即givinostat）的口服药物，该药物专门用于治疗六岁及以上患者所患的杜氏肌营养不良症（DMD）。值得骄傲的是，Duvyzat是首个获得批准的非甾体类药物，对所有类型的DMD基因变异患者均有效。作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，Duvyzat能够精准地针对疾病过程，有效降低炎症并减少肌肉损失，为患者带来了新的治疗选择。

然而，在使用Duvyzat时，患者需要特别注意以下几点：

首先，Duvyzat可能会引发血小板减少症，导致血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固中起着至关重要的作用，数量减少可能会增加出血或瘀伤的风险。因此，在开始治疗前及治疗期间，医生会定期检查患者的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果患者发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），应立即联系医生。

其次，Duvyzat还可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但医生会在患者开始服用Duvyzat前以及治疗期间定期为其进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

此外，Duvyzat有可能引发呕吐和腹泻症状。如果出现这些症状，患者应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系医生。

需要注意的是，如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，患者在使用Duvyzat期间务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

2024年3月21日，美国食品和药物管理局正式批准了Duvyzat（即givinostat）口服药物的使用，该药物专门用于治疗六岁及以上患者所患的杜氏肌营养不良症（DMD）。值得一提的是，Duvyzat成为了首个获批的非甾体类药物，适用于治疗所有类型的DMD基因变异患者。作为一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂，Duvyzat通过精准地针对疾病过程，有效降低炎症并减少肌肉损失，从而为患者带来新的治疗希望。

患者使用Duvyzat需要注意Duvyzat 有可能引发严重的副作用，具体包括：

一是可能引发血小板减少症，即血液中血小板数量减少。血小板在血液凝固过程中起着至关重要的作用，其数量减少将增加出血或瘀伤的风险。在开始治疗前及治疗期间，您的医生会定期检查您的血细胞计数，以便及时发现血小板减少的迹象。如果您发现皮肤出现异常出血或红色、紫色的小斑点（瘀点），请立即联系您的医生。

二是可能导致血液中甘油三酯水平升高。虽然高甘油三酯可能不会立即出现症状，但您的医生会在您开始服用 Duvyzat 前以及治疗期间定期为您进行血液检查，以监测甘油三酯水平的变化。

三是可能引发呕吐和腹泻。Duvyzat 有可能导致中度至重度的腹泻和呕吐症状。如果出现腹泻，您应记录症状的频率和严重程度，保持充足的水分摄入，并及时联系您的医生。

如果上述任何副作用症状持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整您的药物剂量或决定停止治疗。因此，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

Duvyzat（givinostat）作为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，主要通过抑制与肌肉损伤紧密相关的HDAC酶来发挥疗效，从而减缓DMD引发的肌肉退化。这款药物适用于6岁及以上的DMD患者，且不受基因变异类型的限制。患者需将口服混悬液与食物一同服用，每日两次。

然而，服用Duvyzat时可能会伴随一些不良反应。最常见的不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数降低以及血液中脂肪含量上升，这些反应在10%或更多的接受治疗的患者中出现。

此外，Duvyzat还有可能引发更为严重的不良反应。其中包括心脏电活动的变化，如QT间期延长，这可能增加出现不规则心律（如尖端扭转型室性心动过速）的风险。若您感到头晕、心跳不规则或失去知觉，请立即联系您的主治医生。

另外，服用Duvyzat还可能导致血液中血小板数量减少（血小板减少症），增加出血或瘀伤的风险；也可能引发血液中甘油三酯水平上升。尽管这些变化可能不伴随明显症状，但您的医疗团队会在治疗前及治疗期间定期进行检查以监测这些指标。若您发现皮肤异常出血或出现红色或紫色小斑点（瘀点），请立即告知您的医疗团队。

若上述任何不良反应持续加重或无法得到有效控制，您的主治医生可能会调整药物剂量或决定停止治疗。因此，在服用Duvyzat期间，请务必密切关注身体状况并及时与医生沟通。

值得注意的是，Duvyzat于2024年3月21日获得了美国FDA的上市批准，但关于其价格信息目前尚不明确。同时，无论是在国内还是海外市场，Duvyzat的获取都存在一定的难度。如有关于Duvyzat的疑问或需求，请咨询专业医疗顾问以获取帮助。

Duvyzat （givinostat）是一种治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物，其主要功效在于缓解疾病症状并延缓其发展。它通过抑制 HDAC 酶——一种与肌肉损伤紧密相关的酶——来发挥作用。通过这种抑制作用，Duvyzat 能够减缓 DMD 引起的肌肉退化进程。此外，Duvyzat 适用于所有年龄段在 6 岁及以上的 DMD 患者，并且不受基因变异类型的限制。在服用 Duvyzat 时，患者需要将口服混悬液与食物一起服用，每日两次。

最常见的 Duvyzat 副作用包括腹泻、恶心、呕吐、发烧、胃痛、血小板计数低和血液中脂肪含量增加。 10% 或更多接受该药物治疗的患者会出现这些副作用。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括心脏电活动的变化（称为QT 延长）。 QT 延长会增加出现一种称为尖端扭转型室性心动过速（Torsades de Pointes）的不规则心律的风险。如果您感到头晕、心跳不规则、头晕或失去知觉，请立即致电您的主治医生。

Duvyzat 可能会导致严重的副作用，包括：

血液中血小板计数低（血小板减少症）。血小板对于血液凝固很重要，其数量减少会导致出血或瘀伤的风险增加。您的医疗保健提供者将在您开始治疗前以及治疗期间定期检查您的血细胞计数，以发现任何血小板减少症的迹象。如果您发现皮肤上有任何异常出血或称为瘀点的红色或紫色小斑点，请立即致电您的医疗保健提供者。

血液中的脂肪（甘油三酯）水平增加。尽管您可能没有任何高甘油三酯的症状，但您的医疗保健提供者会在您开始服用此药之前以及在治疗期间定期进行血液检查，以检查您的甘油三酯水平。

经常出现水样稀便（腹泻）和呕吐。 Duvyzat 可引起呕吐和中度至重度腹泻。如果发生腹泻，您应该跟踪症状的频率和严重程度，喝大量的液体，并联系您的医疗保健提供者。

如果上述任何副作用症状无法得到控制，您的主治医生可能会改变您的剂量或停止治疗。

Duvyzat于2024年3月21日获得了美国FDA的上市批准，但目前关于它的价格信息仍然模糊不清。同时，无论是在国内还是海外市场，想要购买到Duvyzat都相当困难，其获取难度较大。如果患者有关于Duvyzat更多方面的问题，请咨询药纷享医学顾问进行了解。