尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat）治疗后肿瘤没有缩小，是否说明药物无效？-药纷享进口药

回答

尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat，商品名Ogsiveo）治疗后肿瘤没有明显缩小，并不一定意味着药物无效，因为控制肿瘤继续生长、延缓进展同样是重要治疗目标。在关键Ⅲ期DeFi研究中，药物组客观缓解率为41%，安慰剂组为8%；药物组无进展生存期中位数尚未达到，而安慰剂组为15.1个月。这说明并非所有患者都会出现明显缩小，但整体疾病进展风险得到降低。复查时还应关注肿瘤是否继续增大、疼痛是否减轻、肢体活动或器官功能是否改善。建议结合连续影像和症状评估疗效，不要仅凭一次检查结果自行停药。

参考资料：

美国食品药品监督管理局《尼洛加司他治疗硬纤维瘤的临床试验结果》
https://www.fda.gov/drugs/drug-trials-snapshots/drug-trials-snapshots-ogsiveo

作者：高升|药纷享医学编辑团队

医学审核：刘艳玲|药纷享医学审核团队

更新日期：2026年11月5日

医药问答

问题尼伽司他/尼洛加司他（nirogacestat）治疗后肿瘤没有缩小，是否说明药物无效？