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问题托沃拉非尼(Tovorafenib)适用于所有类型的儿童低级别胶质瘤患者吗?

回答

托沃拉非尼(Tovorafenib,商品名为Ojemda)并不适用于所有类型的儿童低级别胶质瘤患者,其适用人群有着非常明确和严格的限制。该药物是专门针对特定基因异常的患者群体所设计的靶向治疗药物,根据其官方适应症,它仅被批准用于治疗年龄在六个月及以上、肿瘤为复发性或难治性、并且经过权威检测方法确认存在特定BRAF基因变异的儿童低级别胶质瘤患者。这里关键的限定条件包括“复发性或难治性”,即疾病在经过先前的标准治疗后出现进展或反应不佳,以及“伴有BRAF融合或重排或BRAF V600突变”,这意味着患者肿瘤细胞的分子病理检测结果必须符合这些特定的基因改变模式。因此,对于BRAF基因为野生型(即不存在这些特定变异)的患儿,或者肿瘤初治且对一线治疗反应良好的患儿,目前均不在该药物的标准适用范围之内。决定是否使用托沃拉非尼,必须由经验丰富的儿童神经肿瘤专科医生,在全面评估患儿病情、既往治疗史,特别是基于肿瘤组织或液体活检的分子基因检测报告后,才能做出审慎的判断。

 

参考资料:https://www.drugs.com