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贝蒂格洛根(betibeglogene autotemcel)作为基因疗法,通过修复患者自身造血干细胞的β-珠蛋白基因缺陷,从根本上改善贫血症状。临床试验显示,多数患者在治疗后3-6个月内血红蛋白水平开始稳步上升,部分患者可逐渐减少输血频率甚至摆脱输血依赖。但个体差异显著,部分患者可能需更长时间(6-12个月)才能观察到明显疗效。治疗初期需密切监测血红蛋白、网织红细胞等指标,医生会根据数据调整支持治疗方案。患者需避免因短期效果不明显而中断治疗,影响长期预后。
参考资料:https://www.drugs.com