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问题替普利森(eteplirsen)-Exondys51的疗效显现时间及长期效果

回答

替普利森eteplirsen的疗效需循序渐进:通常用药6-12个月后可观察到运动功能稳定或轻微改善,部分患者2-3年时仍能维持独立行走能力。疗效持续时间与治疗起始年龄、疾病严重程度相关,越早干预效果越持久。长期研究(≥5年)表明,持续用药患者虽肌肉功能仍会缓慢退化,但速度显著慢于未治疗组(约减缓30-50%)。需注意,疗效存在个体差异,需每3-6个月通过6MWD、肌力评估等指标动态监测,并与医生沟通调整治疗方案。


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