400-001-9769
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替普利森（eteplirsen）对DMD患者的疗效存在年龄相关性。临床研究显示，5岁以上儿童（尤其学龄前）早期治疗（肌纤维未严重受损时）可获得更显著获益，6MWD下降速度减缓更明显。成人患者因肌肉已广泛纤维化，疗效相对有限，但仍可延缓功能衰退。需持续用药6个月以上才能观察到稳定效果，部分患者2-3年后仍能保持行走能力，而未治疗者可能已丧失该能力。长期随访（≥5年）数据显示，持续用药患者肌肉功能退化速度较自然病程减缓约40%。
参考链接:https://www.drugs.com
替普利森（eteplirsen）对DMD患者的疗效存在年龄相关性。临床研究显示，5岁以上儿童（尤其学龄前）早期治疗（肌纤维未严重受损时）可获得更显著获益，6MWD下降速度减缓更明显。成人患者因肌肉已广泛纤维化，疗效相对有限，但仍可延缓功能衰退。需持续用药6个月以上才能观察到稳定效果，部分患者2-3年后仍能保持行走能力，而未治疗者可能已丧失该能力。长期随访（≥5年）数据显示，持续用药患者肌肉功能退化速度较自然病程减缓约40%。
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