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问题ADAMTS13重组蛋白酶的研究进展如何?

回答

近年来,ADAMTS13重组蛋白酶的研究聚焦于拓展适应症和优化治疗方案。在基础研究领域,复旦大学团队发现其可通过调控vWF-ICAM-1-MMP-9信号通路减轻脑出血后的炎症反应,为开发脑损伤治疗药物提供新思路。临床研究方面,全球III期试验证实重组蛋白酶在cTTP预防性治疗中显著降低血小板减少症等急性事件发生率,且安全性优于传统血浆疗法。此外,针对iTTP的辅助治疗研究显示,重组蛋白酶可促进自身抗体饱和并加速清除,部分危重患者已实现完全康复。随着酶工程技术的进步,未来重组蛋白酶的给药便捷性和个体化剂量调整将成为研究重点。

参考资料:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/adzynma