儿童使用福他替尼/福坦替尼(fostamatinib)的安全性和有效性如何？-药纷享进口药

回答

目前，福他替尼/福坦替尼（Fostamatinib）在儿童中的安全性和有效性尚未确定。该药物的适应症明确限定为对既往治疗反应欠佳的成人慢性免疫性血小板减少症患者，在儿科人群中的研究数据极为有限。儿童的生理机能、免疫系统发育以及药物代谢与成人存在显著差异，因此不能将成人用药经验直接外推至儿童。缺乏针对18岁以下患者的临床研究来评估适宜的剂量、安全性特征及潜在远期影响（如对生长发育、性腺功能的影响）。对于患有慢性免疫性血小板减少症的儿童，应由儿科血液科医生评估其他已获批的治疗选择，如静脉注射免疫球蛋白、糖皮质激素、血小板生成素受体激动剂（艾曲泊帕、罗米司亭）或利妥昔单抗。家长切勿自行给儿童使用福他替尼。如果确实需要临床试验或特殊治疗，应在多学科团队指导下进行。

参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2018/209299lbl.pdf

医药问答

问题儿童使用福他替尼/福坦替尼(fostamatinib)的安全性和有效性如何？