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阿培利司(Alpelisib)是一种针对特定基因突变的靶向治疗药物,其治疗乳腺癌的原理基于精准抑制癌细胞赖以生存的关键信号通路。它主要适用于激素受体阳性、HER2阴性且携带PIK3CA基因突变的晚期乳腺癌。在细胞内,PI3K蛋白是调控细胞生长、增殖和存活的核心信号通路中的一个关键激酶。当PIK3CA基因发生突变时,会导致PI3K蛋白持续异常活化,犹如一个失控的“加速开关”,不断驱动癌细胞不受控制地生长和分裂,同时也可能减弱内分泌治疗的效果。阿培利司作为一种高选择性的PI3Kα抑制剂,能够精准地与突变的PI3Kα蛋白结合,抑制其活性,从而阻断这条异常活化的信号通路。通过“关闭”这个致癌驱动信号,药物可以促使癌细胞生长停滞或死亡。当与氟维司群(一种内分泌治疗药物)联合使用时,两者分别从信号通路和激素受体两个层面协同作用,旨在克服或延缓对单一内分泌治疗的耐药,为特定亚型的乳腺癌患者提供一种新的治疗策略。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-disco-burst-edition-fda-approval-vijoice-alpelisib-adult-and-pediatric-patients-two-years-age
