服用依鲁司他（Eliglustat）期间如果出现耐药或效果不佳怎么办？-药纷享进口药

回答

服用依鲁司他（Eliglustat，商品名为CERDELGA）期间，如果患者或医生怀疑出现疗效不佳或疾病进展的迹象，这是一个需要严肃对待并积极处理的情况，但切忌自行判断或停药。首先，需要明确的是，对于酶替代疗法（如伊米苷酶）和底物减少疗法（如依鲁司他）这类旨在长期控制戈谢病进展的治疗，医学上通常不严格使用“耐药性”这个概念，更多是评估治疗反应是否充分或疾病是否出现进展。如果出现症状加重、相关血液指标（如血小板、血红蛋白）下降或影像学检查发现脏器受累（如脾脏、肝脏）进展，应首先联系主治医生。医生会进行全面的评估，包括复查相关指标、确认服药依从性、评估是否存在感染等其他影响因素，以及重新审视患者的CYP2D6代谢分型是否准确。根据评估结果，医生可能会考虑调整治疗方案，例如优化剂量（在安全范围内）、联合其他治疗方式，或在充分评估获益与风险后，转换为其他类型的戈谢病治疗药物。整个决策过程必须在专科医生的严密指导下进行。

参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/cerdelga

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问题服用依鲁司他（Eliglustat）期间如果出现耐药或效果不佳怎么办？