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舍立帕酶(Cerliponase alfa,商品名BRINEURA)有明确的适用人群和治疗禁忌。首先,对舍立帕酶活性成分或任何辅料有严重过敏史的患者绝对禁止使用。其次,该药物的适应症明确针对由TPP1酶缺乏引起的CLN2疾病,因此,对于其他类型的神经元蜡样脂褐质沉积病或病因不同的神经系统退行性疾病患者,本品并不适用。此外,如果患者存在未控制的颅内感染、活动性中枢神经系统炎症,或脑室装置相关感染,必须先处理这些急性情况,待感染完全控制后方可评估用药可能性。对于无法耐受手术植入脑室通路装置,或植入后装置功能不良的患者,也无法进行规律输注治疗。最终是否适合用药,必须由经验丰富的神经科医生在全面评估患儿的具体病情、身体状况及潜在风险后做出专业判断。
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