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奥利帕达酶α(Olipudase alfa-rpcp),商品名Xenpozyme,是一种专门针对酸性鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)的创新生物制剂,属于酶替代疗法。ASMD是一种罕见的遗传性疾病,历史上也称作尼曼-匹克病A型和B型,患者体内缺乏功能正常的酸性鞘磷脂酶,导致脂类物质在细胞内异常堆积,从而引起脏器损伤和功能障碍。奥利帕达酶α通过替代体内缺失或不足的酶活性,使过量鞘磷脂能够被有效分解,从而减轻肝脏、脾脏和肺等非中枢神经系统器官的负担。对ASMD患者而言,这种药物提供了一种切实可行的治疗手段,能够改善症状、保护器官功能,并显著提高生活质量,为患者带来了新的希望。
参考资料:https://www.drugs.com/pro/xenpozyme.html