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问题阿西米尼对 T315I 突变的白血病患者疗效怎样?

回答

阿西米尼Asciminib作为新型ABL1激酶抑制剂,对T315I突变的费城染色体阳性慢性髓性白血病(Ph+ CML)患者显示出独特的治疗效果。T315I突变是CML治疗中的常见耐药突变,导致患者对一、二代酪氨酸激酶抑制剂(如伊马替尼、尼洛替尼等)产生耐药性。阿西米尼通过全新的作用机制——特异性结合ABL1激酶的肉豆蔻酰口袋(STAMP),而非传统的ATP结合位点,从而有效克服T315I突变引起的耐药问题。临床研究数据显示,对于既往治疗失败且携带T315I突变的CML慢性期患者,阿西米尼能诱导显著的血液学和细胞遗传学反应,部分患者可获得深度分子学缓解。与泊那替尼等其他T315I突变有效药物相比,阿西米尼的不良反应谱更为温和,特别是心血管毒性较低,更适合长期服用。不过,治疗效果存在个体差异,部分患者可能出现继发耐药,因此治疗期间需要定期监测BCR-ABL1转录本水平,评估治疗反应。总体而言,阿西米尼为T315I突变CML患者提供了重要的治疗选择,但其长期疗效和最佳用药策略仍需更多临床数据支持。

 

参考资料:https://www.novartis.com/our-products/pipeline/asciminib