司美替尼是首个获批用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤的靶向药物，特别适合儿童患者。临床研究显示，约70%的患儿用药后肿瘤体积明显缩小，症状得到改善。这个药物通过抑制MEK通路发挥作用，对控制肿瘤生长效果显著。不过需要特别关注对儿童生长发育的影响，可能出现生长速度减缓，需要定期监测身高体重。其他常见不良反应包括皮疹、腹泻和肌酸激酶升高，通常程度较轻。用药期间要定期进行眼科检查，因为可能出现视网膜病变。司美替尼为NF1患儿提供了一个重要的治疗选择，能够有效控制肿瘤进展，改善生活质量，但必须在专科医生严格指导下使用。
参考资料：https://www.koselugo.com
400-001-9769