培米替尼在FGFR2阳性胆管癌患者中表现出显著疗效，尤其是中国患者亚组数据显示客观缓解率高达50%，疾病控制率100%。其安全性总体可控，但需警惕高磷血症（发生率73.5%）、脱发（55.9%）等常见不良反应，以及3级以上毒性（14.7%）。治疗期间需每2个月进行眼科检查，监测视网膜色素上皮脱离风险，并根据磷酸盐水平调整剂量。与其他化疗药物相比，培米替尼的靶向性更强，对FGFR2阴性患者无效，因此基因检测是用药前提。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
400-001-9769