培米替尼是首款获批用于胆管癌的靶向药物，针对FGFR2基因融合或重排的局部晚期或转移性患者。其通过抑制FGFR1/2/3激酶活性，阻断肿瘤细胞增殖信号通路，显著延长患者生存期。临床研究显示，客观缓解率达37%，中位缓解持续8.1个月，中位总生存期超过17个月。适用人群为既往接受过治疗且携带FGFR2基因异常的成年患者，需通过基因检测确认靶点。用药期间需监测高磷酸盐血症、视网膜病变等不良反应，并避免与强效CYP3A4抑制剂联用。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
400-001-9769
