曲恩汀（Trientine）是临床用于治疗肝豆状核变性（Wilson 病）的特效排铜药物，核心适应症为对青霉胺不耐受的 5 岁及以上儿童及成人患者，是 Wilson 病个体化治疗体系中的关键药物。该药物通过特异性螯合体内过量铜离子，经尿液排出体外，延缓器官损伤，改善患者临床症状与生活质量。
在国内上市层面，曲恩汀已获得国家药品监督管理局批准上市，结束了国内患者长期依赖海外购药的局面，显著提升了临床用药可及性。作为罕见病治疗用药与儿童鼓励研发药品，曲恩汀的上市满足了未被满足的临床需求，为不耐受青霉胺的患者提供了安全有效的治疗方案。
医保报销方面，曲恩汀目前未纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录。受上市时间、医保评审周期、药物经济学评价等因素影响，该药暂不具备医保报销资格，患者需全额自费购药。当前国内市场以进口原研药为主，价格处于较高水平，长期治疗的经济成本较为突出。
从政策趋势来看，我国持续加大罕见病用药保障力度，医保目录每年动态调整，优先纳入临床必需、疗效确切的罕见病药品。曲恩汀作为 Wilson 病核心治疗药物，未来具备较大的医保准入潜力。
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