注射用伊米苷酶(imiglucerase)是全球首个获批用于戈谢病酶替代治疗的原研药物，目前已在国内正式上市。作为一种需要终身规律输注的生物制剂，其生产厂家、定价及适应症情况是患者和家属最为关心的核心问题。本文从厂家背景、国内外价格对比、适应症范围及治疗效果四个维度进行梳理。
一、原研药研发生产厂家
注射用伊米苷酶由赛诺菲（Sanofi Genzyme）公司研发生产，赛诺菲是全球罕见病领域的头部药企，其旗下Genzyme部门深耕溶酶体贮积症治疗数十年。伊米苷酶于1991年首次获批，至今仍是Ⅰ型和Ⅲ型戈谢病酶替代疗法的金标准药物，全球累计使用经验超过三十年。
二、适应症范围
该药适用于确诊为非神经病变型（Ⅰ型）和慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病、且有显著非神经系统病变表现的成人及儿童患者。非神经系统表现包括排除其他原因的贫血、血小板减少、排除其他病因的骨病、肝肿大或脾肿大。急性神经病变型（Ⅱ型）不在适应症范围内。
价格情况
注射用伊米苷酶目前已经在国内上市，暂时还没有纳入国内的医保报销项目。据了解，国内上市的价格一瓶不到2万元。另外，海外也有这种药物，价格大约需要9800元。
四、治疗效果概述
伊米苷酶通过静脉滴注补充患者体内缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，长期规律使用可逐步改善贫血和血小板减少、缩小肝脾体积、缓解骨病进展。剂量从2.5U/kg每周三次起步，逐步调整至60U/kg每两周一次，治疗两年后达标者可降至45U/kg维持。需由专科医生根据个体情况定期评估并调整剂量。
注射用伊米苷酶由赛诺菲原研生产，国内单瓶不到2万元且暂未进医保，海外约9800元。作为戈谢病酶替代治疗的一线用药，其适应症明确覆盖Ⅰ型和Ⅲ型患者，长期使用可改善多系统受累表现。患者应在有经验的专科中心接受规范治疗和费用管理。
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参考资料：https://www.drugs.com/cerezyme.html
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