奥马索龙（Omaveloxolone，商品名为SKYCLARYS）是一种口服的核因子红细胞2相关因子2激活剂。弗里德里希共济失调（FRDA）是由于Frataxin蛋白缺乏，导致线粒体铁超载、氧化应激增加和能量代谢障碍。奥马索龙通过激活Nrf2通路，增强细胞内抗氧化防御系统，包括上调超氧化物歧化酶、过氧化氢酶、谷胱甘肽-S-转移酶等，从而减轻线粒体氧化损伤。同时，它还能促进线粒体生物合成、抑制NF-κB介导的炎症反应。这种多效性作用有助于保护神经元和心肌细胞，延缓神经退行性病变和心肌病的进展。与传统的抗氧化剂不同，奥马索龙直接作用于转录因子，具有更持久的效果。该药物不直接增加Frataxin蛋白水平，而是通过改善线粒体功能来缓解症状。它是首个获批用于治疗FRDA的对因治疗药物。
参考资料：https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/216718s008s009lbl.pdf
400-001-9769