米托坦（Mitotane，商品名为Lysodren）是一种肾上腺细胞毒性药物，在肾上腺疾病治疗领域主要用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。
肾上腺皮质癌
1.核心适应症：米托坦适用于不能手术的、功能性或无功能性的肾上腺皮质癌患者。肾上腺皮质癌是一种罕见的侵袭性内分泌恶性肿瘤，可分为功能性（分泌过量激素）和无功能性（不分泌激素）。对于无法通过手术根治性切除的患者，米托坦是一线治疗选择。
2.辅助治疗：对于可手术切除的患者，米托坦也常用于术后辅助治疗，旨在清除残留的微小病灶，降低复发风险。
3.作用机制：米托坦选择性破坏肾上腺皮质束状带和网状带细胞，抑制皮质醇和雄激素的合成，从而减少肿瘤负荷和控制激素过量分泌。
库欣综合征
米托坦用于治疗库欣综合征，特别是由肾上腺皮质癌或肾上腺皮质腺瘤引起的库欣综合征。通过抑制肾上腺皮质功能，减少皮质醇的过量产生，从而改善高皮质醇血症相关的临床症状，如向心性肥胖、高血压、高血糖、肌无力、骨质疏松、皮肤紫纹等。
疾病背景
肾上腺皮质癌和库欣综合征均源于肾上腺皮质的功能异常。肾上腺皮质癌可为功能性，导致皮质醇、醛固酮或雄激素过度分泌；无功能性者则不表现激素相关症状。库欣综合征可由多种病因引起，包括肾上腺皮质肿瘤、垂体促肾上腺皮质激素瘤（库欣病）、异位促肾上腺皮质激素分泌等。米托坦主要适用于肾上腺源性的库欣综合征。
治疗特点
米托坦起效缓慢，通常需要数周至数月才能达到有效血药浓度（治疗窗14-20毫克每升）。治疗期间需监测血浆药物浓度，并定期评估肝功能、血常规及肾上腺皮质功能。由于米托坦可导致肾上腺皮质功能不全，治疗中可能需要补充糖皮质激素。
不适用情况
米托坦不适用于垂体源性的库欣病。对米托坦过敏、严重肝功能损害、妊娠期女性禁用。
综上所述，米托坦主要治疗不能手术的肾上腺皮质癌以及肾上腺源性的库欣综合征，是肾上腺皮质癌术后辅助治疗和晚期治疗的基石药物。
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参考资料：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/lysodren
400-001-9769