肝豆状核变性是一种罕见的遗传性铜代谢障碍疾病，会导致铜在肝脏、大脑等器官异常蓄积，严重威胁患者健康。对于无法耐受青霉胺治疗的患者，曲恩汀（Trientine）是重要的替代治疗药物，适用于 5 岁及以上儿童与成人患者，能有效促进体内铜排出，控制病情进展。
目前曲恩汀已在国内获批上市，为 Wilson 病患者带来了新的治疗选择。作为临床急需的罕见病用药，该药填补了青霉胺不耐受患者的治疗空白，让更多患者能在国内通过正规渠道获取治疗药物。
关于大家最关心的医保问题，截至目前，曲恩汀尚未纳入国家医保目录。由于该药上市时间较短，尚未完成医保准入的评审与谈判流程，暂时无法通过医保报销，患者需要自费承担全部药费。作为进口罕见病处方药，曲恩汀价格相对较高，长期用药会给患者家庭带来一定经济压力。
当前患者可通过国内三甲医院、专科药房等正规渠道购买曲恩汀，购药前提前咨询医院药房确认库存与售价。虽然暂未进医保，但作为国家鼓励研发的儿童药与罕见病用药，未来随着医保目录动态调整，该药有望被纳入医保范围，进一步降低患者用药负担。
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