依氟鸟氨酸（Eflornithine）是一种用于预防儿童和成人高风险神经母细胞瘤复发的靶向治疗药物。神经母细胞瘤是一种常见于婴幼儿的恶性实体肿瘤，尤其高风险类型即使经过强化治疗仍易复发。该药物于2023年在美国获批上市，作为一种鸟氨酸脱羧酶抑制剂，它通过抑制肿瘤细胞增殖相关的多胺生物合成途径，降低复发风险，适用于完成初始治疗后的维持治疗。
目前，依氟鸟氨酸片尚未在中国大陆市场正式上市，因此国内并无官方渠道销售该药品。这意味着患者无法通过国内医院或药店获取此药，也无法查询到确切的国内市场价格、医保报销信息或仿制药版本。根据海外市场数据，原研药依氟鸟氨酸（规格192mg*100片）每盒售价约为1万多美元，价格较高。这一费用仅针对药品本身，尚未包括国际购药可能涉及的物流、关税及医疗咨询等附加成本。对于国内患者而言，获取该药目前需依赖海外渠道，但具体操作需符合国家药品进口法规，并面临经济性和可行性的双重挑战。
从疗效来看，依氟鸟氨酸在临床试验中显示出对高风险神经母细胞瘤复发的预防效果。研究数据表明，该药可显著延长患者的无事件生存期，尤其适用于接受过手术、化疗或放疗后需长期维持治疗的群体。患者需根据体表面积确定剂量，每日口服两次，治疗周期最长可达两年。尽管疗效积极，但药物副作用（如骨髓抑制、听力障碍）需在专业监测下管理。总体而言，依氟鸟氨酸为特定患者提供了重要的治疗选择，但其国内可及性仍待未来上市推进。
对于国内患者家庭，当前依氟鸟氨酸的高成本和未上市状态意味着较大的获取障碍。未来若该药能在中国获批上市，并通过医保谈判或本地化生产降低价格，有望改善治疗可及性。建议关注国家药品监督管理局的官方信息及医疗机构公告，以获取最新进展。
参考链接：https://www.drugs.com
400-001-9769