司美替尼作为MEK抑制剂，通过阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路，抑制神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤的生长。其核心作用在于缩小肿瘤体积，缓解疼痛，并改善皮肤病变。临床试验显示，司美替尼可显著降低丛状神经纤维瘤的体积，并减少新发皮肤病变。然而，该药可能引发痤疮样皮疹、肌酸激酶升高、腹泻等不良反应，需定期监测皮肤和肝功能。此外，司美替尼可能影响心脏功能，需监测心电图和血压。患者需在医生指导下用药，并配合皮肤护理，以最大化治疗效果。
参考资料：https://www.koselugo.com
400-001-9769