培米替尼（Pemigatinib），也被称为佩米替尼或达伯坦，是一种创新的靶向治疗药物，主要用于治疗特定类型的癌症。它通过抑制成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的活性，特别是FGFR1、FGFR2和FGFR3这三种亚型，来发挥治疗作用。FGFR在多种病变组织中发挥着关键作用，其异常激活可促进病变组织细胞的生长和增殖。培米替尼能够特异性地针对这些受体，阻断病变组织细胞生长的信号通路，从而延缓病变组织的进展。
培米替尼的主要作用与功效体现在对胆管癌等携带FGFR基因异常的癌症的治疗上。临床试验显示，对于晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌患者，特别是那些经检测确认存在FGFR2融合或重排的患者，培米替尼能够显著延长患者的生存期，并改善患者的生活质量。它不仅能够缩小肿瘤体积，还能减缓肿瘤的扩散速度，为患者争取更多的治疗时间和机会。
此外，培米替尼在治疗过程中也显示出良好的安全性和耐受性。尽管存在一定的副作用，如口干、尿量减少、头痛、疲劳等，但总体而言，这些副作用在可控范围内，且通过医生的指导和调整用药方案，可以降低不必要的风险。
综上所述，培米替尼作为一种创新的靶向治疗药物，通过抑制FGFR受体的活性，为胆管癌等携带FGFR基因异常的癌症患者提供了新的治疗选择，并有望在未来为更多患者带来福音。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB15102
400-001-9769