2023年2月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了重组DNA衍生的凝血因子VIII浓缩物（Altuiiio），此前称为efanesoctocog alfa，这一同类首创的高持续性第八因子替代疗法，为血友病A患者带来了新的治疗曙光。
Altuiiio适用于常规预防和按需治疗以控制出血发作，还能用于成人和儿童血友病A患者的围手术期管理。它是首个也是唯一一个每周一次给药即可在一周的大部分时间内维持正常至接近正常水平（超过40%）的血友病A治疗药物。与之前的第八因子预防疗法相比，该药物可显著减少出血，这一特性极大地改善了患者的生活质量，减少了因频繁出血带来的身体痛苦和心理负担。
FDA的批准基于近期发表于《新英格兰医学杂志》的关键性XTEND - 1三期临床研究数据。每周一次的Altuiiio预防性治疗达到了主要终点，为重度血友病A患者提供了显著的出血保护。平均年出血率（ABR）为0.70（95% CI：0.5 - 1.0），中位ABR为0（Q1、Q3：0.0、1.0）。同时，Altuviiio达到了关键的次要终点，基于患者内部比较，与之前的因子预防治疗相比，ABR显著降低了77%（95% CI：58% - 87%）。这一数据充分证明了Altuiiio在减少出血方面的卓越疗效。
额外数据显示，Altuviiio可有效预防关节出血，年化关节出血率中位数为0（Q1、Q3：0.0、1.0）。对于血友病A患者来说，关节出血是常见的并发症，会导致关节损伤和疼痛，严重影响患者的行动能力。而Altuviiio治疗使目标关节（即复发性出血的关节，例如膝关节、踝关节或肘关节）的出血缓解率达到100%，这无疑为患者带来了极大的福音。此外，Altuviiio治疗后，大部分时间的平均VIII因子活性均超过40%，第7天的活性也超过10%，这些水平与较低的出血风险相关。
在儿童患者方面，XTEND - Kids的中期数据也令人振奋。12岁以下儿童（n = 23）每周接受一次Altuviiio治疗，持续26周，平均ABR为0.5（95% CI：0.2 - 1.3），中位ABR为0（Q1、Q3：0.0、1.3）。安全性结果与XTEND - 1试验的数据一致，这表明Altuviiio在儿童患者中也具有良好的疗效和安全性。
在所有研究中，Altuviiio的安全性已得到确认，且未报告出现凝血因子VIII抑制剂，尽管服用Altuviiio后可能形成抑制剂。不过，其最常见的副作用（>10%）是头痛和关节痛，但总体来说，这些副作用在可接受的范围内。
Altuviiio的推荐剂量简单统一，为50 IU/kg，适用于所有患者和不同的临床情况。其独特的疗效和安全性，使其成为血友病A治疗领域的重要突破。随着Altuviiio的广泛应用，相信将为更多血友病A患者带来更好的治疗效果和生活质量，让他们能够像正常人一样生活和工作。
参考链接：https://www.drugs.com/history/altuviiio.html
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