菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨（fidanacogene elaparvovec）基因疗法是一种创新性的治疗手段，主要用于治疗B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏症）。该疗法通过基因工程技术，将正常的人类凝血因子IX基因导入患者体内，帮助其自身细胞持续产生凝血因子IX，从而减少或消除因凝血因子缺乏导致的出血风险。
该疗法采用腺相关病毒（AAV）作为载体，将编码凝血因子IX的基因递送至患者肝脏细胞。AAV载体经过生物工程改造，具有低免疫原性和高效的基因传递能力，能够使肝脏细胞长期稳定地表达凝血因子IX。通过单次静脉注射，使患者肝脏细胞持续分泌具有生物活性的凝血因子IX，恢复其凝血功能，减少出血事件的发生。
临床试验数据显示，接受治疗的患者年化出血率（ABR）降低了71%，年化凝血因子输注率降低了92%。患者无需频繁接受凝血因子替代治疗，减少了治疗负担，并显著改善了生活质量。
菲达纳科 - 埃拉帕尔沃维茨基因疗法适用于18岁及以上、中度至重度B型血友病患者，这些患者正在接受凝血因子IX预防治疗，或存在危及生命的出血风险。通过单次静脉注射给药，治疗过程相对简便。
该疗法已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的批准，成为治疗B型血友病的重要选择。可能引发免疫反应（如肝细胞免疫反应），需进行长期监测。部分患者可能出现短暂的不良反应，如发热、疲劳等，但通常可自行缓解。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec
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