玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为Camzyos，是一种用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的革命性药物。肥厚型心肌病是一种遗传性心肌病，以心室壁肥厚为特征，可能导致左心室流出道梗阻，进而引发心绞痛、呼吸困难、晕厥等症状。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白与肌动蛋白的相互作用，减少心肌收缩力，从而改善心脏的舒张功能，降低左心室流出道梗阻，提高患者的生活质量。
适应症
玛伐凯泰主要用于治疗有症状的成人梗阻性肥厚型心肌病患者。这些患者通常表现为纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级，即存在明显的心功能受损症状，如劳力性呼吸困难、胸痛、晕厥等。玛伐凯泰通过其独特的作用机制，能够显著改善患者的症状，提高运动耐量，减少因左心室流出道梗阻引起的心血管事件。
用药禁忌
尽管玛伐凯泰为梗阻性肥厚型心肌病患者带来了希望，但并非所有患者都适合使用该药物。在使用玛伐凯泰前，医生需要仔细评估患者的病情和身体状况，以确定是否存在用药禁忌。
左心室射血分数（LVEF）低于55%的患者：由于玛伐凯泰可能会进一步降低心脏收缩力，从而影响心脏的泵血功能，因此，对于LVEF已经较低的患者，使用玛伐凯泰可能会增加心力衰竭的风险。因此，对于LVEF低于55%的患者，医生通常不建议使用玛伐凯泰。
存在严重并发症的患者：如果患者存在严重感染、心律失常（如心房颤动、室性心动过速等）等可能损害心脏收缩功能的并发疾病，使用玛伐凯泰可能会增加心力衰竭的风险。因此，在这种情况下，医生需要谨慎评估患者的病情和身体状况，以确定是否适合使用该药物。
同时使用某些药物的患者：玛伐凯泰主要通过肝脏的CYP2C19和CYP3A4酶代谢。如果患者正在使用某些可能抑制或诱导这些酶活性的药物（如某些抗癫痫药、抗抑郁药、抗真菌药等），可能会影响玛伐凯泰的代谢和药效，从而增加不良反应的风险。因此，在使用玛伐凯泰前，患者需要告知医生自己正在使用的所有药物，以便医生评估是否存在潜在的药物相互作用。
孕妇和哺乳期妇女：由于玛伐凯泰在动物研究中显示可能导致胚胎毒性，且尚未在人类中进行充分的研究，因此，孕妇和哺乳期妇女应避免使用该药物。对于有生育计划的女性患者，也需要在医生的指导下谨慎使用玛伐凯泰，并在治疗期间采取有效的避孕措施。
对玛伐凯泰或其成分过敏的患者：如果患者对玛伐凯泰或其任何成分存在过敏反应，如皮疹、荨麻疹、呼吸困难等，应立即停止使用该药物，并及时就医。
总之，玛伐凯泰是一种针对梗阻性肥厚型心肌病的有效治疗药物，但在使用前，患者需要充分了解药物的适应症和用药禁忌，并在医生的指导下谨慎使用。通过合理的用药指导和密切的病情监测，大多数患者可以安全有效地使用该药物，从而改善心脏功能，提高生活质量。
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