【使用方法】
-本品仅限自体使用，仅供静脉输注。
-患者需先行造血干 / 祖细胞（HSPC）动员，随后通过白细胞单采术采集 CD34⁺细胞，用于本品制剂制备。
-输注前，核对患者身份与输液袋上关键专属患者信息保持一致。
-解冻步骤：
1）自金属储存托架小心取出制剂，输液袋保留密封外包装袋，置于可控解冻设备中、37℃（98.6℉）条件解冻，直至袋内无肉眼可见冰块。
2）解冻完成后即刻从解冻设备中取出包装袋。
3）小心拆开外包装袋，取出输液袋，置于室温（20℃～25℃）保存待用；轻柔揉搓袋体重悬细胞，检查药液有无肉眼可见细胞团块，细小细胞凝块经温和揉搓即可散开，严禁剧烈震荡输液袋。
4）为保障细胞活性，制剂解冻完毕后建议尽快完成输注。
-输注：
1）输注本品前，核对患者身份与输液袋标签上关键专属患者信息一致。
遵照治疗中心细胞类产品标准操作规程，经中心静脉导管静脉输注本品。
如需输注多袋制剂，输注前须把控二甲基亚砜（DMSO）安全限值：输注 DMSO 总容积不得超过患者预估血浆容量的 1%；据此，本品总输注体积须＜患者预估血浆容量的 20%。
2）输注步骤
输注管路选用配套输血器，管路标配200μm 滤器。
单袋制剂需在解冻后2 小时内依靠重力完成输注（含输注中途暂停时长），最大限度保障细胞活性。
每袋药液控制在 30 分钟内输完，最大输注速率 5 mL/kg/ 小时。
单袋输注完毕后，使用 0.9% 氯化钠注射液（9 mg/mL）冲净输液袋及管路内残留药液，尽可能将全部细胞输入体内；冲管液量需结合患者年龄、体重酌情调整。
-生命体征监护：
输注前、输注中约每 10 分钟、输注结束后连续 3 小时每小时，监测血压、心率、血氧饱和度等生命体征，观察有无不良反应发生。
【推荐剂量】
推荐最低给药剂量为7×10⁶个 CD34⁺细胞 / 千克体重，剂量以输注时患者体重计算。
本品单次输注最大体积不得超过患者预估血浆容量的 20%。

【剂量调整】
无
【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
 最常见不良反应（发生率≥20%）：输液导管相关感染、细菌性及病毒性感染、腹泻、呕吐、口腔黏膜炎、肝损伤、头部损伤、鼻炎、咳嗽、皮疹、瘀点、超敏反应、贫血、发热性中性粒细胞减少、鼻出血、发热、置管部位并发症。

【注意事项】
-超敏反应及输注相关反应：
输注期间及输注结束后，需监测患者是否发生超敏反应与输注相关不良反应。
-植入失败：
需监测患者有无造血植入失败相关体征与症状。若发生植入失败，依据当地规范回输未经病毒转染的备用造血干细胞。
-血细胞减少症：
采用减低强度预处理并输注本品后数周内，可出现重度血细胞减少，包括贫血、中性粒细胞减少及血小板减少。给药后至少连续 8 周监测血细胞减少相关临床表现，并对症处置。
-严重感染：
使用本品可发生严重感染；联用利妥昔单抗与预处理方案会升高感染易感风险。输注前后监测感染相关征象，发现感染及时规范治疗。
-肝静脉闭塞病：
本品输注后 1 个月内需监测肝静脉闭塞病相关临床表现，定期复查肝功能。
-致瘤风险：
经本品治疗后，患者终身存在慢病毒载体（LVV）插入基因组诱发插入突变致瘤、继发恶性肿瘤的风险；需长期随访监测肿瘤发生。
-干扰人类免疫缺陷病毒（HIV）检测：
因慢病毒载体前病毒整合入宿主基因组，接受本品的患者 HIV 核酸 PCR 检测可呈假阳性结果；禁止采用 PCR 法对本品用药患者开展 HIV 感染筛查。
-血液、器官、组织及细胞捐献限制：
接受本品治疗的患者终身不得捐献用于移植的血液、器官、人体组织及细胞。

【禁忌】
-对活性成分或任一辅料存在过敏者禁用。
-筛选前 6 个月内接受过造血干细胞移植（HSCT），或移植后仍检出残留供体细胞者禁用。
-既往接受过造血干细胞基因治疗者禁用。
-存在干细胞动员方案、预处理方案相关禁忌症者禁用。

【特殊人群】
-妊娠：
尚无本品用于妊娠期女性的临床用药数据；亦未开展本品动物生殖与发育毒性试验，无法明确妊娠期给药是否会对胎儿造成损伤。
-哺乳期：
尚无本品经人乳或动物乳汁分泌、对母乳喂养婴儿产生影响以及对泌乳量造成影响的相关研究数据。
-儿科用药：
未满 6 月龄婴幼儿使用本品的安全性与有效性尚未确立。

【适应症】
本品是一种自体造血干细胞基因疗法，用于治疗携带WAS 基因突变且适合接受造血干细胞移植及无合适人类白细胞抗原（HLA）匹配的亲缘造血干细胞供体的6 个月及以上儿童与成人的Wiskott-Aldrich 综合征（WAS） 患者。

【药物相互作用】
尚未开展正式的药物相互作用研究。