【使用方法】
-口服给药，每日分 3 等份剂量服用，两次服药间隔约 6 小时（误差 ±2 小时），需随餐服用。
-必须搭配ZX2000 给药套件进行配制与给药，禁止使用家用量杯、量勺。
-仅可使用常温纯净水配制，禁止搭配其他液体、食物。
-每日清晨配制当日全天药液，仅限成人操作。
-配制水温：20℃~25℃（68℉~77℉）；每 1 袋药粉对应加40ml水。
-配制步骤：加水→加入药粉→拧紧杯盖，反复倒置摇晃至少 20 次，直至粉末基本溶解；药液轻微浑浊、底部残留少量辅料属于正常现象。
-给药方法：
1）口服：单次剂量≥50 毫升使用配套量杯；单次剂量＜50 毫升使用配套口服注射器。
2）饲管给药：本品可适配无邻苯二甲酸二 (2 - 乙基己基) 酯（DEHP）的聚氯乙烯、聚氨酯、硅胶材质饲管；给药后需用足量清水冲管。
-配制后的药液：可常温（20℃~25℃）或冷藏（2℃~8℃）保存。
-时效要求：自配制完成起，16 小时内用完；或服完 3 次剂量后立即丢弃，以先到者为准。

【推荐剂量】
1）用药前检查
所有患者开始治疗前，需检测基线转氨酶（丙氨酸氨基转移酶 ALT、天门冬氨酸氨基转移酶 AST）。
2）推荐剂量（按体重给药）
需在当前剂量下至少用药 2 周，依据患者耐受情况再逐步上调剂量。


【剂量调整】
无

【服用过量处理】

无

【漏服处理】
-发现漏服后尽快补服；若距离下次常规服药不足 2 小时，则跳过本次漏服，按原时间正常服药。
-严禁服用双倍剂量弥补漏服。
-若药液吐出、未服完全量，无需补服，等待下一餐次正常用药。

【不良反应】
常见不良反应（发生率≥5%）：腹泻、腹痛（含上腹痛）、呕吐、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天门冬氨酸氨基转移酶（AST）升高。

【注意事项】
-肝转氨酶升高：
用药前需检测基线肝转氨酶（ALT、AST）及总胆红素。若出现肝损伤相关症状，立即暂停用药；待肝功能指标恢复至基线或稳定后，可评估重启治疗。若肝损伤症状持续或加重，考虑永久停药。常规每年复查肝功能，临床有指征时按需加查。
-胃肠道不良反应：
根据腹泻、呕吐严重程度，减量或暂停用药，症状好转后可从耐受剂量重启并逐步加量。若出现持续性、反复发作的重度腹泻 / 呕吐，建议永久停药，并及时补液纠正电解质紊乱。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠期：
目前尚无孕妇用药数据，无法评估药物对胎儿的风险。
-哺乳期：
暂无药物是否分泌至乳汁、对乳儿及泌乳影响的相关数据。需综合评估母乳喂养获益与用药风险。
-儿科用药：
仅获批用于症状始发年龄≤12 岁的 TK2 缺乏症患儿；儿童更易出现呕吐、肝酶升高，需密切监测。
-老年患者：
临床试验纳入的 65 岁及以上患者数量不足，暂无法明确老年人群用药差异。
-肾功能损伤患者：
中、重度肾功能不全患者，体内药物血药浓度会显著升高；因两种有效成分受肾功能影响程度不同，暂无明确的肾功能不全剂量调整方案。

【适应症】
本品用于治疗胸苷激酶 2 缺乏症（TK2d），适用人群为发病年龄不超过 12 岁的成人及儿童患者。

【药物相互作用】
无