【使用方法】
-本品采用鞘内快速推注给药，注射时长约 1～2 分钟。
-合并感染的患者需延后给药，直至感染痊愈、患者病情达到临床稳定状态。
-自本品注射前 1 日起开始使用全身用糖皮质激素，等效于泼尼松每日 1mg/kg 体重口服，连续用药总计 30 日。30 日用药周期结束后，结合临床查体与实验室检查开展肝功能评估；
-检查结果无异常者，在后续 28 天内逐步减量停用激素。若肝功能异常持续存在，继续按等效泼尼松 1mg/(kg・d) 给药，直至肝功能指标恢复正常，之后再用 28 天逐步减量；必要时可延长减量周期。严禁骤然停用全身糖皮质激素。
-若治疗期间，患者使用等效泼尼松 1mg/(kg・d) 方案后疗效不佳，可结合患者临床病情，及时请消化科或肝病专科医师会诊，酌情调整糖皮质激素治疗方案。

【推荐剂量】
推荐给药剂量为 1.2×10¹⁴载体基因组（vg）。本品采用鞘内快速推注给药，注射时长约 1～2 分钟。

【剂量调整】
无

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
无

【不良反应】
最常见的不良反应（≥10%）为：上呼吸道感染、上消化道不适、发热及头痛。

【注意事项】
-肝脏毒性：
本品给药前，通过体格检查及实验室检查评估患者肝功能；给药后至少持续监测肝功能 3 个月，临床需要时额外加做检查。
-血小板减少症：
给药前检测血小板计数；用药首月至少每周复查，后续依据临床指征持续监测，直至血小板恢复至基线水平。
-周围感觉神经病变：
结合患者临床表现，酌情完善全套神经系统评估及相关检查，并开展对症处理。
-血栓性微血管病（TMA）：
需警惕血栓性微血管病相关体征与症状，该病可危及生命甚至致死。一旦出现相关临床表现、实验室指标异常，立即请血液科及 / 或肾内科医师会诊，按临床规范处置。
-心肌肌钙蛋白 I 升高：
本品注射后有出现心肌肌钙蛋白 I 升高的病例。给药后酌情完善心脏相关检查，必要时请心内科医师会诊。
-腺相关病毒载体整合与致瘤风险：
从理论层面而言，腺相关病毒载体 DNA 可整合入人体基因组，存在潜在致瘤风险。若使用本品的患者确诊肿瘤，需上报至诺华基因治疗公司。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-妊娠：
尚无针对妊娠期女性开展的临床试验，无法明确本品相关用药风险；目前也缺乏本品的动物胚胎 - 胎仔发育毒性试验数据。
-哺乳期：
目前尚无本品是否会经人乳汁分泌、对母乳喂养婴儿产生影响以及对乳汁生成造成影响的相关研究数据。
-儿科患者：
未满 2 周岁的儿童患者使用本品 的安全性与有效性尚未确立。
-肝功受损患者：
既往存在肝功能损伤或急性嗜肝病毒感染的患者，发生药物性肝损伤的风险更高；肝功能受损患者需审慎评估后方可开展本品治疗。

【适应症】
本品是一款基于腺相关病毒（AAV）载体的基因治疗药物，用于治疗已确诊携带SMN1基因致病突变的成人与2 周岁及以上的儿童患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

【药物相互作用】
无