【使用方法】
-本品皮下注射用。
-启动本品治疗前，检测基线血清铜、铜蓝蛋白水平、血清电解质、肝肾功能及全血细胞计数。
-配制全程采用无菌操作技术。使用无菌一次性 3 mL 注射器搭配 1 英寸针头（16~22 号）进行复溶。
-将 1 瓶本品从冰箱取出，室温放置约 30 分钟，静置至室温 20℃~25℃（68℉~77℉）后方可使用。
-倾斜西林瓶，沿瓶内壁缓慢注入 1 mL 0.9% 氯化钠注射液进行复溶。
-持续轻柔旋摇西林瓶，直至粉末完全溶解，禁止剧烈振摇。每瓶复溶后浓度为 2.9 mg/mL。
-目视检查复溶后溶液是否存在颗粒物、变色；正常溶液应为蓝色。若出现颗粒物、非蓝色变色或浑浊，丢弃药液。
-禁止与其他药物混合配伍。
-复溶后若未立即使用：
冷藏 2℃~8℃（36℉~46℉）储存，最长可存放 24 小时；
室温 20℃~25℃（68℉~77℉）存放，最长可存放 4 小时。
复溶药液超出上述时限未使用者，必须丢弃。
-给药部位：腹部（距肚脐 2 英寸外）、臀部、上臂外侧或大腿外侧；每次注射轮换部位，减少脂肪营养不良风险。禁止在皮肤瘢痕、压痛、瘀青、发红、硬化部位注射。

【推荐剂量】

-1 岁以下：

1.45 mg，每日两次（两次注射间隔 8~12 小时）。

-1 岁至未满 17 岁：

1.45 mg，每日一次。

治疗期间监测血清铜、铜蓝蛋白水平、血清电解质、肝肾功能及全血细胞计数（CBC）。
复溶本品后皮下注射给药。

【剂量调整】
本品治疗期间监测方案：前 6 个月每 6 周检测一次血清铜、铜蓝蛋白、血清电解质、肝肾功能及全血细胞计数；随后 18 个月每 3 个月检测一次；之后每 6 个月检测一次。
若实验室检查出现异常，考虑降低给药频率、暂时停药或永久停用本品。恢复给药时，根据临床需要增加实验室监测频率。

【服用过量处理】
无

【漏服处理】
若遗漏一剂本品，应尽快补用；补用后下一剂给药需间隔至少 6 小时。

【不良反应】
最常见不良反应（发生率≥7%）包括：肺炎、病毒感染、呼吸衰竭、癫痫发作、细菌感染、出血、低血压、呕吐、心动过速、发热、容量不足、骨折、呼吸困难、转氨酶升高、腹泻、真菌感染、贫血以及局部给药部位反应。

【注意事项】
-铜蓄积及毒性风险：
门克斯病患者铜转运功能受损，易导致铜在肾脏、肝脏及造血系统蓄积并造成器官损伤。
本品治疗可能进一步加重铜蓄积并引发相关毒性；尤其 2 岁以下婴幼儿肝肾功能尚未发育成熟，风险更高。
治疗前检测基线血清铜、铜蓝蛋白、血清电解质、肝肾功能及全血细胞计数。
启动治疗后按以下频率监测实验室指标：前 6 个月每 6 周一次，后续 18 个月每 3 个月一次，之后每 6 个月一次。
若检出实验室异常，可降低给药频率、暂时停药或永久停药；恢复给药时按需增加监测频次。
-药物性肾损伤：
本品用药致铜蓄积可能引发门克斯病患者肾小管毒性。
起始或重启治疗时，常规监测肾小管毒性体征及症状；新发或加重的非阴离子间隙性代谢性酸中毒，可能提示药物相关性肾小管酸中毒。
尿 β2 微球蛋白升高、新发低磷血症、低钠血症、低钾血症，均可能提示药物相关性近端肾小管毒性；根据临床需要予以电解质补充及支持治疗。
铜蓄积还可能造成肾小球损伤，导致肾功能下降或新发蛋白尿。
-肝功能异常：
本品用药铜蓄积可引发肝功能异常；已有门克斯病患者用药后肝转氨酶升高的报道。
基线铜水平正常的幼龄大鼠为期 13 周毒理研究显示：可出现肝细胞单点坏死、炎症、纤维化，伴肝转氨酶及胆红素升高。
-血液系统异常：
本品铜蓄积可导致脾脏、骨髓功能异常，干扰铁代谢；已有患者用药后出现贫血的报道。正常幼龄大鼠 13 周毒理研究可见：脾脏细胞密度增高、巨噬细胞色素沉着，血液学指标升高。

【禁忌】
无

【特殊人群】
-孕妇：
目前无妊娠期使用本品的相关数据，无法评估药物相关重大出生缺陷、流产及母婴不良结局风险；尚未开展本品动物生殖毒性研究。
-哺乳期：
目前无组氨酸铜及其代谢产物经人乳 / 动物乳汁分泌、对母乳喂养婴儿产生影响、对泌乳量产生影响的相关数据。
-儿科用药：
本品治疗儿科门克斯病的安全性及有效性已确立。
-老年人：
门克斯病为儿科专属疾病；本品临床试验未纳入 65 岁及以上老年患者。

【适应症】
 本品为铜替代制剂，用于治疗儿科患者的门克斯病。
使用限制：
本品不适用于枕角综合征的治疗。

【药物相互作用】
-体外试验：
组氨酸铜为 CYP1A2、CYP2B6、CYP2C9、CYP2C19、CYP2D6 弱抑制剂（IC₅₀＞100 μM）；不诱导 CYP1A2、CYP2B6、CYP3A。
-转运体系统：
组氨酸铜不是 BCRP、P-gp、MATE1、MATE2-K、OAT1、OAT3、OATP1B1、OATP1B3、OCT2 的底物；
为 BSEP、MATE1 抑制剂；为 BCRP、MATE2K、OCT1、OCT2 弱抑制剂；不抑制 P-gp、OAT1、OAT3、OATP1B1、OATP1B3。