一、药物基本信息
普乐司兰钠注射液是一种创新型小干扰核糖核酸（siRNA）药物，通过靶向降解载脂蛋白C-III（apoC-III）的mRNA，减少肝脏和血清中apoC-III蛋白水平，从而加速甘油三酯（TG）的清除，降低血清TG水平。该药物由于2025年获得美国FDA批准上市，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS），成为全球首个针对该疾病的siRNA疗法。
二、适应症
普乐司兰钠注射液适用于确诊为家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的成人患者，需配合低脂饮食（每日脂肪摄入量≤20克）进行辅助治疗。FCS是一种罕见的遗传性脂代谢疾病，患者因脂蛋白脂肪酶（LPL）功能缺陷或相关基因突变，导致乳糜微粒（CM）代谢障碍，表现为严重高甘油三酯血症（TG水平常超过1000mg/dL），易引发急性胰腺炎、慢性腹痛及糖尿病等并发症。
三、用法用量
推荐剂量：每3个月皮下注射一次，每次25mg（使用预充式注射器）。
注射部位：首选大腿前侧或腹部皮下注射；若由医护人员操作，也可选择上臂外侧。需避开皮肤破损、红肿、疤痕或妊娠纹区域。
用药配合：必须严格遵循低脂饮食（每日脂肪摄入≤20克），以增强疗效并降低胰腺炎风险。
漏用处理：若错过预定注射时间，应尽快补注，并从补注日期起重新计算每3个月的用药周期。
四、用药注意事项
注射前检查：药液应为澄清、无色至微黄色溶液，若出现浑浊、颗粒物或变色，禁止使用。
皮肤要求：避免在皮肤受损（如压痛、瘀伤、红肿、硬化或破损处）区域注射。
不良反应监测：
血糖升高：部分患者可能出现空腹血糖或糖化血红蛋白（HbA1c）升高，需定期监测。
肝酶变化：治疗初期可能出现肝酶轻度升高，通常随时间稳定。
注射部位反应：包括疼痛、红肿、肿胀等，一般可自行缓解。
特殊人群：
孕妇及哺乳期妇女：数据不足，需权衡治疗益处与潜在风险。
老年患者：65岁及以上患者无需调整剂量，但需加强监测。
肝肾功能不全：轻度肝肾功能不全患者无需调整剂量；中重度肝肾功能不全患者需谨慎使用。
五、储存与处置
储存条件：原包装冷藏于2°C至8°C（36°F至46°F），或室温（20°C至25°C）下保存不超过30天。
医疗废物处理：使用后的注射器需投入防刺穿锐器收集容器中，严禁随意丢弃或重复使用。
总之，普乐司兰钠注射液为FCS患者提供了一种长效、便捷的治疗选择，通过每3个月一次的皮下注射，有效降低甘油三酯水平，减少并发症风险。
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参考资料：https://arrowheadpharma.com/en-us/redemplo/prescribing-information.pdf
400-001-9769