阿芙凯泰（aficamten，商品名为Myqorzo）是一种新近获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成人症状性梗阻性肥厚型心肌病的口服药物，由生物制药公司 Cytokinetics 研发。该药的批准标志着在这一罕见心脏疾病的药物治疗领域取得了重要进展。
阿芙凯泰主要用于改善成人 oHCM 患者的功能能力和症状。oHCM 是一种先天或遗传性心肌疾病，其特征为心肌异常增厚，尤其是左心室壁肥厚，使得血液从心脏流出受到阻碍，常伴随呼吸困难、胸痛、疲劳或晕厥等症状。阿芙凯泰的批准基于 SEQUOIA-HCM Ⅲ期临床试验的数据，该研究显示经治疗的患者运动能力显著改善，相比安慰剂组，最大氧摄取量有所增加，这反映日常活动耐受性提高。
阿芙凯泰属于心肌肌球蛋白抑制剂，通过可逆性抑制心脏肌球蛋白的活动来降低心肌收缩性。在 oHCM 患者中，由于心肌过度收缩导致左心室流出道受阻，此抑制作用可以减少过度收缩，从而降低阻塞、改善血流动力学和症状。
该药以口服片剂形式提供，目前剂量规格包括 5 mg、10 mg、15 mg 和 20 mg，每日服用一次。具体剂量应依据患者的临床状况和对治疗的反应进行个体化调整。
阿芙凯泰使用中需特别关注左心室射血分数（LVEF）降低的风险。由于药物可能导致心脏收缩功能减弱，甚至引发心衰，FDA 建议治疗前及治疗过程中必须进行超声心动图监测 LVEF，且只有患者的 LVEF 在安全范围内时才能启动或维持用药。阿芙凯泰的使用受限于风险评估与缓解策略（REMS）计划，以确保合理使用并降低风险。
在临床试验中，阿芙凯泰在耐受性方面表现较好。与安慰剂对比，严重不良事件发生的比例相似，约 5.6% 对 9.3%，其中更常见的副反应是高血压。总体而言，绝大多数患者能够耐受治疗。
阿芙凯泰主要通过肝脏代谢，涉及 CYP2C9、CYP3A、CYP2D6 等细胞色素 P450 酶系，因此在与其他影响这些酶的药物合用时可能出现药物浓度的变化，需谨慎评估潜在的相互作用并监测疗效与安全性。
总之，阿芙凯泰作为一种创新型心肌抑制剂，为症状性 oHCM 患者提供了新的治疗选择，有望改善患者的生活质量与运动耐受性，但在使用中仍需严格监测心脏功能以确保安全。
参考链接：https://cytokinetics.com/wp-content/uploads/2025/12/MYQORZO_US_Prescribing_Information_and_Med_Guide.pdf
400-001-9769