2025年10月23日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了由格兰素史克公司生产的注射用贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf，商品名为Blenrep）正式上市。这是一种B细胞成熟抗原（BCMA）靶向抗体和微管抑制剂偶联物，与博塞珠单抗和地塞米松联合用于治疗已接受至少两线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。该治疗包括使用蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。
临床试验数据
注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf）的疗效评估来自DREAMMM-7试验（NCT04246047），这是一项在接受过至少一线治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤成人患者中进行的开放标签、随机、多中心临床试验。试验排除了那些对达拉图单抗或博塞珠单抗耐药或不耐受、曾接受过BCMA靶向治疗的患者，以及存在角膜疾病（包括轻度小点状角膜病变）的患者。
患者按照1:1比例随机分配，接受注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf）联合博塞珠单抗和地塞米松（BVD）或达拉图单抗联合博塞珠单抗和地塞米松（DVD）治疗。疗效人群包括217名患者，其中108名患者接受BVD治疗，109名患者接受DVD治疗，所有患者均至少接受过两线治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。
疗效评估
注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf）的疗效通过无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）进行评估。在BVD组中，中位PFS为31.3个月（95%置信区间[CI]：23.5个月，尚未达到）；在DVD组中，中位PFS为10.4个月（95% CI：7.6，13.4），BVD组与DVD组的风险比（HR）为0.31（95% CI：0.21，0.47）。在OS方面，BVD组的中位OS为NR（尚未达到），而DVD组为35.7个月（95% CI：21.1个月，尚未达到）。BVD组与DVD组的风险比为0.49（95% CI：0.32，0.76）。
不良反应与安全性
注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf）的处方信息包括一个警示说明，提醒其可能引起眼部毒性，包括角膜上皮病变，可能导致视力恶化。在DREAMMM-7试验中，92%的患者出现了眼部毒性反应，其中77%的患者出现了3级或4级不良反应，83%的患者因眼部毒性需要调整剂量。
由于眼部毒性的风险，注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf）仅能通过风险评估和缓解策略（REMS）分发，称为Blenrep REMS。其他警告和注意事项还包括血小板减少症和胎儿毒性。
用药推荐与风险管理
推荐的注射用玛贝兰妥单抗（Belantamab mafodotin-blmf）剂量为2.5 mg/kg，每三周一次，与博塞珠单抗和地塞米松联合使用，前八个周期为2.5 mg/kg；随后，每三周一次使用2.5 mg/kg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。处方信息包含了药物联合使用的具体剂量指示。
此评估使用了申请方自愿提交的评估援助文件，以促进FDA的审查。
贝兰妥单抗-mafodotin-blmf获得了孤儿药物资格。
参考资料：
内容更新时间：2025/10/23
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-belantamab-mafodotin-blmf-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma
400-001-9769