伏昔尼布（vorasidenib，商品名为VORANIGO）是一种新型的靶向治疗药物，其适应症为治疗年龄在12岁及以上的成人和儿科患者，这些患者患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，且经检测确认存在IDH1或IDH2基因突变，并已接受过手术治疗（如活检、次全切除或大体全切除）。这类肿瘤属于低级别胶质瘤，IDH突变是其重要的分子特征，伏昔尼布的出现为这类特定患者群体提供了新的治疗选择。
伏昔尼布的作用机制是针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）的抑制剂。在IDH突变的肿瘤细胞中，突变酶会导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的异常积累，这种物质会促进肿瘤的发生和发展。伏昔尼布通过抑制突变IDH酶的活性，降低2-HG水平，从而抑制肿瘤细胞的增殖并诱导其分化。这种机制具有高度特异性，主要针对携带IDH突变的肿瘤细胞，对正常细胞影响较小，因此理论上具有较好的安全性。
在疗效方面，伏昔尼布在临床研究中显示出显著成果。关键临床试验表明，与安慰剂相比，伏昔尼布能够显著延长IDH突变低级别胶质瘤患者的无进展生存期，并延迟后续治疗的需要。同时，该药物还能有效控制肿瘤生长，改善患者的临床症状。由于其口服给药的便利性，伏昔尼布为患者提供了长期家庭治疗的可能性，提高了生活质量。
关于副作用情况，伏昔尼布整体耐受性良好，常见的不良反应包括肝功能异常、疲劳、恶心、头痛和皮疹等。大多数不良反应为轻度至中度，可通过对症处理或剂量调整进行管理。需要注意的是，该药物可能引起肝酶升高，因此治疗期间需要定期监测肝功能。此外，虽然伏昔尼布具有较好的靶向性，但患者仍需在医生指导下使用，并密切关注任何潜在的不良反应。
总体而言，伏昔尼布作为针对IDH突变低级别胶质瘤的靶向药物，通过特异性的作用机制展现出了良好的疗效和安全性。随着进一步的研究和临床应用的推广，伏昔尼布有望为更多患者带来治疗希望。
参考链接：https://www.drugs.com
400-001-9769