泽勒普肽（Zilucoplan），商品名为ZILBRYSQ，是一种创新型的药物，主要用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成年患者的全身性重症肌无力（gMG）。这一药物的问世，为重症肌无力患者提供了新的治疗希望，尤其是在改善肌肉力量和生活质量方面展现出显著潜力。
全身性重症肌无力（gMG）是一种自身免疫性疾病，患者的免疫系统错误地攻击了神经肌肉接头处的乙酰胆碱受体，导致肌肉无力，症状通常在一天的活动后逐渐加重，严重影响患者的日常工作和生活能力。传统的治疗方法包括免疫抑制剂、胆碱酯酶抑制剂以及血浆置换和静脉注射免疫球蛋白等，但这些方法往往存在局限性，如频繁就医、治疗反应不一以及潜在的不良反应等。
泽勒普肽作为一种全新的大环肽类C5补体抑制剂，通过抑制补体介导的神经肌肉接头损伤，为gMG患者提供了一种全新的治疗策略。其核心机制在于特异性结合C5，阻止C5裂解为C5a和C5b，从而有效防止末端补体复合物C5b-9的生成，以及阻止C5b与C6的结合，进而阻止末端攻膜复合物（MAC）的形成，有效阻断补体级联反应对神经肌肉接头的破坏。
在适用人群方面，泽勒普肽主要针对的是抗AChR抗体阳性的gMG成年患者。这类患者通常表现出明显的肌肉无力症状，且症状随着日常活动的增加而加重。泽勒普肽的每日一次皮下给药方式，不仅提高了患者的用药便利性，减少了往返医院的频次，还提升了患者的用药独立性，这对于需要长期治疗的患者来说，无疑是一个重要的福音。
从临床数据来看，泽勒普肽的疗效和安全性得到了广泛认可。RAISE研究是一项多中心、3期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估泽勒普肽在抗AChR抗体阳性gMG成年患者中的疗效、安全性和耐受性。研究结果显示，泽勒普肽在轻度至重度的广泛gMG成年患者中，提供了快速、一致且具有统计学意义的益处。常见的不良反应包括注射部位反应、上呼吸道感染和腹泻等，但多数患者能够耐受并继续治疗。
此外，泽勒普肽还展现出了与其他治疗药物联合使用的潜力。与传统的单克隆抗体C5抑制剂不同，泽勒普肽作为一种肽类药物，可以与静脉注射免疫球蛋白和血浆置换同时使用，而无需额外的补充给药。这一特点不仅提高了治疗的灵活性，还为患者提供了更加个性化的治疗选择。
综上所述，泽勒普肽作为一种创新型的C5补体抑制剂，为抗AChR抗体阳性的gMG成年患者提供了新的治疗希望。其独特的作用机制、便捷的给药方式以及良好的疗效和安全性，使得泽勒普肽成为gMG治疗领域的重要进展。随着临床应用的不断深入，相信泽勒普肽将为更多的gMG患者带来实质性的治疗益处。
参考链接：https://www.mayoclinic.org/drugs-supplements/zilucoplan-subcutaneous-route/description/drg-20559725
400-001-9769