Amvuttra（vutrisiran）作为一种针对遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性引发的多发性神经病的治疗药物，其疗效在医学研究中得到了显著验证。这种疾病以异常蛋白质——淀粉样蛋白在身体组织中的积聚为特征，尤其是神经周围，导致神经损伤和功能障碍。Amvuttra特别适用于神经损伤前两个阶段的成年患者，即那些腿部无力但仍能独立行走，或行走需要帮助的患者。
在一项涉及164名处于1期或2期神经损伤的hATTR淀粉样变性患者的研究中，Amvuttra展现出了其减缓神经损伤进展的显著效果。研究采用“mNIS+7”标准量表来衡量神经损伤的变化，其中分数的下降意味着神经损伤的改善。经过18个月的治疗，使用Amvuttra的患者mNIS+7分数平均下降了约0.5分，这一数据直观地反映了药物对神经损伤的积极影响。
相比之下，另一项涉及225名患者的研究中，将Onpattro（另一种hATTR淀粉样变性治疗药物）与安慰剂进行了对比。结果显示，安慰剂组的mNIS+7分数平均上升了28分，这凸显了未接受有效治疗时神经损伤的迅速恶化。而Amvuttra在降低转甲状腺素蛋白水平方面，至少与Onpattro一样有效，这进一步证明了其在治疗hATTR淀粉样变性方面的潜力。
Amvuttra不仅减缓了神经损伤的进展，还可能为患者带来生活质量的改善。对于那些面临神经损伤风险的患者来说，Amvuttra提供了一种新的、有效的治疗选择。随着研究的深入和临床应用的推广，Amvuttra有望为更多hATTR淀粉样变性患者带来希望，帮助他们延缓疾病进展，提高生活质量。
参考链接：https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/amvuttra
400-001-9769