Vanrafia（阿曲生坦）是一种每日一次的非甾体类药片，在肾病治疗领域正逐渐崭露头角。它主要用于治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN），能够降低成人蛋白尿，尤其适用于有病情快速进展风险的患者。
2025年4月2日，Vanrafia获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，这一批准是基于III期ALIGN研究取得的积极成果。不过，值得注意的是，Vanrafia获得的是FDA的加速批准。这意味着其能否持续获得批准，取决于正在进行的III期ALIGN研究的最终结果，以及该药物能否证明自身具有减缓病情进展的临床益处。而这一临床益处，将通过试验第136周时估计的肾小球滤过率（eGFR）降低情况来衡量。
那么，原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）究竟是一种怎样的疾病呢？IgAN是一种罕见的自身免疫性肾病。在人体免疫系统中，免疫系统本应保护身体免受外界侵害，但在IgAN患者中，免疫系统却错误地攻击肾脏，引发炎症和肾脏损伤。随着时间的推移，这种损伤可能会不断加重，最终发展为肾衰竭。这种损伤是由免疫球蛋白A（IgA）引起的，IgA是一种来自免疫系统的蛋白质，它会在肾脏中积聚，导致血液和蛋白质渗入尿液，形成蛋白尿。而一些持续存在蛋白尿的患者，有发展为肾衰竭的风险，届时可能需要依靠维持性透析或肾移植来维持生命。
为了对抗IgAN，Vanrafia展现出了独特的作用机制。在肾脏细胞上，存在一种名为内皮素A型受体（ETAR）的蛋白质，当它被激活时，会引发一系列不良效应，如血管收缩、炎症瘢痕形成等，这些效应都会进一步加重IgAN的病情。而Vanrafia作为一种选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，能够选择性地阻断ETA受体，从而有效保护IgAN患者的肾脏，减少蛋白尿的产生。
Vanrafia的出现，为原发性免疫球蛋白A肾病患者带来了新的治疗选择。它就像一位忠诚的卫士，守护着患者的肾脏健康。虽然目前它获得的是加速批准，但随着III期ALIGN研究的持续推进，我们有理由期待它能展现出更显著的临床益处，为更多患者带来福音，帮助他们延缓病情进展，提高生活质量，远离肾衰竭的威胁。相信不久的将来，这种药物就能在国内上市，为国内原发性免疫球蛋白A肾病患者带来希望。
参考资料：https://www.drugs.com/vanrafia.html
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