菲达纳科-埃拉帕尔沃维茨基因疗法获批用于特定B型血友病（先天性凝血因子Ⅸ缺乏症）成人患者。其适应症涵盖两类人群：一是已确诊为中度至重度B型血友病且正在接受凝血因子Ⅸ预防性治疗的成人患者；二是虽未持续预防治疗，但曾出现危及生命的出血事件，或存在反复、严重的自发性出血发作的患者。需特别注意的是，该疗法仅适用于通过FDA批准检测后，确认体内不携带针对腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）衣壳的中和抗体的患者。该疗法通过单次基因治疗，将功能性凝血因子Ⅸ基因导入患者肝细胞，实现长期自主表达，显著减少出血事件及凝血因子输注需求，为B型血友病患者提供了新的治疗选择，并有望改善其生活质量。
患者需接受凝血因子IX替代治疗，但仍面临反复出血风险。基因疗法旨在通过单次治疗，减少或消除对外部凝血因子输注的依赖。
利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将编码高活性人类凝血因子IX的基因递送至患者肝细胞。基因整合后，肝细胞可持续自主合成凝血因子IX，从而恢复患者的凝血功能。研究显示，接受治疗的患者年化出血率（ABR）降低71%，年化凝血因子输注率降低92%。患者在治疗后出血事件显著减少，生活质量得到显著改善。部分患者可能出现针对肝细胞的免疫反应，但可通过类固醇治疗控制。
通过单次治疗实现长期疗效，减少患者因反复出血导致的关节损伤和疼痛。患者无需频繁接受凝血因子输注，治疗负担显著降低。
2024年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准fidanacogene elaparvovec用于治疗B型血友病。该疗法已在欧盟（EU）获批上市，商品名为Durveqtix，进一步扩大了其全球可及性。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Fidanacogene_elaparvovec
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