阿扎替利单抗属于集落刺激因子 - 1受体（CSF - 1R）阻断剂，其主要用途是治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。
慢性移植物抗宿主病是一种极为严重的并发症，一般在异基因干细胞移植之后出现。这是因为患者的免疫系统会对所捐赠的干细胞产生异常反应，进而攻击自身器官，从而引发该疾病。
阿扎替利单抗的作用机制在于抑制CSF - 1R信号通路。通过这一方式，它能够有效地减少炎症和纤维化反应，进而达到改善cGVHD症状的效果。
这款药物有着明确的适用人群，即体重至少达到40公斤的成人和儿童患者。并且，这些患者需满足在至少经历两次全身治疗但均以失败告终后，仍有进一步治疗需求的条件。
阿扎替利单抗通过静脉输注给药，每2周一次，每次持续30分钟。在每次输液前，医疗保健提供者可能会为患者开具苯海拉明（抗组胺药）和对乙酰氨基酚（解热药）等药物，以预防输液相关反应。临床试验数据显示，阿扎替利单抗在治疗cGVHD中表现出显著的疗效，总体缓解率（ORR）达到75%，且疗效持久。然而，其使用可能伴随一些副作用，包括肌肉和关节疼痛、疲劳、感染、恶心、头痛、腹泻、咳嗽、细菌感染、病毒感染、发烧和呼吸困难等。实验室异常如肝功能指标升高和血红蛋白降低也较为常见。
此外，阿扎替利单抗具有胚胎-胎儿毒性，可能对胎儿造成伤害，因此有生育能力的女性需在治疗期间及最后一次给药后30天内采取有效的避孕措施。哺乳期女性也应避免使用该药物。总体而言，阿扎替利单抗为cGVHD患者提供了一种新的治疗选择，但其使用需严格遵循医疗保健提供者的指导，以确保治疗的安全性和有效性。
由于阿扎替利单抗是去年刚被美国FDA批准上市的药物，目前这种药物还较难直接购买。如果患者有这种药物方面的问题，请咨询正规海外医疗咨询公司进行了解。
参考链接：https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/drug-trials-snapshot-niktimvo
400-001-9769