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罗普司亭(Romiplostim)是一种血小板生成素受体激动剂,主要用于治疗免疫性血小板减少症(ITP)。其适应症包括对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的成年ITP患者,以及患病至少6个月以上的1岁及以上儿童ITP患者。此外,该药还用于治疗急性辐射综合征造血异常(H-ARS),可提高成人和儿童在急性暴露于骨髓抑制剂量辐射后的生存率。需要注意的是,该药不适用于骨髓增生异常综合征或非ITP原因导致的血小板减少症,也不能用于单纯恢复血小板计数。
从作用机制来看,罗普司亭通过激活血小板生成素(TPO)受体发挥作用。TPO是调节血小板生成的关键细胞因子,通常与巨核细胞表面的TPO受体结合,促进巨核细胞增殖、分化和血小板的生成。罗普司亭是一种肽体分子,其结构包含TPO受体结合域,能够模拟天然TPO的功能,与TPO受体特异性结合并激活下游信号通路。与天然TPO不同,罗普司亭的分子设计使其具有更长的半衰期,能够持续刺激血小板生成。该药物通过皮下注射给药,每周一次,根据患者血小板计数调整剂量,以维持血小板在目标范围内。
在疗效方面,罗普司亭显示出显著的治疗效果。对于慢性ITP患者,该药能够显著提高血小板计数,降低出血风险,减少对救援治疗的需求。临床研究表明,多数患者在接受罗普司亭治疗后血小板计数可达到并维持在50×10^9/L以上,有效改善临床症状。对于儿童ITP患者,该药同样表现出良好的疗效和安全性。在急性辐射综合征的治疗中,罗普司亭能够刺激造血恢复,提高生存率。需要注意的是,疗效可能因个体差异而有所不同,部分患者可能反应不佳,因此需要定期监测血小板计数并调整剂量。
关于价格情况,罗普司亭于2008年在美国首次获批上市,2022年1月正式在我国上市。目前该药尚未纳入我国医保目录,患者需要自费购买。原研药价格较高,港版价格约为人民币九千多元,欧洲版价格更为昂贵,约在一万多元人民币。遗憾的是,目前市场上还没有罗普司亭的仿制药上市,这在一定程度上限制了药物的可及性。患者在使用时需要综合考虑经济负担和治疗效果,在医生指导下做出最适合的选择。
总体而言,罗普司亭通过特异性激活TPO受体,有效刺激血小板生成,为ITP患者提供了重要的治疗选择。其独特的作用机制和显著的临床疗效使其成为血小板减少症治疗领域的重要进展,但高昂的价格和有限的药物可及性仍是当前面临的主要挑战。
参考资料:https://en.wikipedia.org/wiki/Romiplostim