厄达替尼（英文名：Erdafitinib，商品名：Balversa）是一种口服小分子靶向治疗药物，属于FGFR酪氨酸激酶抑制剂。本说明书详细介绍了该药物的适应症、用法用量、不良反应、注意事项等重要信息，旨在为医务人员和患者提供全面的用药指导。

一、适应症

厄达替尼适用于治疗具有易感性FGFR3基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成年患者。适用人群需满足以下条件：经检测确认肿瘤组织中存在FGFR3基因改变；既往至少接受过一次全身治疗后疾病进展。需要特别注意的是，对于符合上述条件但尚未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者，不建议优先使用厄达替尼。用药前必须使用FDA批准的BALVERSA伴随诊断检测确认FGFR基因改变状态。

二、用法用量

厄达替尼的推荐起始剂量为8mg，每日一次口服给药。在治疗的第14至21天，应根据患者的耐受情况（特别关注高磷血症的发生）决定是否增加剂量至9mg每日一次。给药时应整片吞服，可与或不与食物同服。若出现漏服，应在记起时立即补服，但如果距离下次给药时间不足12小时则应跳过该次剂量。治疗应持续至疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。

三、药理作用

厄达替尼是一种选择性FGFR1-4酪氨酸激酶抑制剂。FGFR信号通路在细胞增殖、分化和存活中起重要作用，FGFR3基因改变会导致该通路异常激活，促进肿瘤发生发展。厄达替尼通过竞争性结合FGFR的ATP结合位点，抑制其激酶活性，阻断下游信号传导，从而抑制肿瘤细胞生长。临床前研究显示，厄达替尼对具有FGFR基因改变的肿瘤细胞表现出显著的生长抑制作用。

四、药代动力学

厄达替尼口服后达到血药浓度峰值的时间中位数为2.5小时。高脂饮食可提高药物暴露量约36%。血浆蛋白结合率约为99.8%，表观分布容积为29L。主要在肝脏通过CYP2C9和CYP3A4代谢，消除半衰期约为59小时。约69%通过粪便排泄，19%通过尿液排泄。轻度肝功能损害（Child-Pugh A级）对药代动力学无显著影响，但中重度肝功能损害患者应谨慎使用。

五、不良反应

最常见的不良反应（发生率≥20%）包括：高磷血症、口腔炎、疲劳、肌酐升高、腹泻、口干、甲剥离）、ALT升高、碱性磷酸酶升高、食欲下降、低白蛋白血症、味觉障碍、低钙血症、脱发、手足综合征、便秘、腹痛、恶心、肌肉骨骼疼痛和体重减轻。严重不良反应包括眼部疾病（如中心性浆液性视网膜病变）、高磷血症及相关并发症。

六、注意事项

1.高磷血症：治疗期间需定期监测血磷水平，根据情况采取低磷饮食、使用磷酸盐结合剂或调整剂量等措施。

2.眼部毒性：可能发生中心性浆液性视网膜病变或视网膜色素上皮脱离，用药前及治疗期间应定期进行眼科检查。

3.胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害，育龄期女性用药期间及末次给药后1个月内应采取有效避孕措施。

4.药物相互作用：避免与强效CYP2C9或CYP3A4抑制剂联用，与CYP3A4诱导剂联用可能降低厄达替尼疗效。

5.特殊人群：哺乳期妇女应停止哺乳，儿童患者的安全性和有效性尚未确立，老年患者无需调整剂量。

七、药物可及性

目前厄达替尼已在国内上市，但尚未纳入医保报销范围。国内购买渠道有限，患者可通过香港药房购买原研药，价格约两万余元人民币。海外市场有老挝和孟加拉等国生产的仿制药，价格相对较低，在几百元至两千余元不等。仿制药在有效成分、剂型等方面与原研药基本一致，但购买时需注意甄别正规渠道。

八、贮藏条件

厄达替尼应储存在20°C至25°C的环境中，允许短暂暴露于15°C至30°C。保持原包装，避免潮湿和光照。请将药物放在儿童不能接触的地方。

参考链接：https://www.balversa.com/