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莫博赛替尼(mobocertinib)在临床治疗中属于一种口服靶向药物,具体分类为小分子酪氨酸激酶抑制剂。这类药物通过精准作用于肿瘤细胞的特定分子靶点,阻断促进肿瘤生长和存活的信号通路,从而实现控制疾病进展的治疗目标。与传统的化疗药物不同,莫博赛替尼具有高度选择性,主要针对携带特定基因突变的肿瘤细胞发挥作用,对正常细胞的影响相对较小,这一特性使其在肿瘤治疗中展现出独特优势。
从作用机制来看,莫博赛替尼专门设计用于靶向表皮生长因子受体(EGFR)20号外显子插入突变。在非小细胞肺癌中,EGFR是最常见的驱动基因之一,而20号外显子插入突变则是其中一种相对特殊的突变类型。这种突变会导致EGFR信号通路持续激活,促进肿瘤细胞不受控制地增殖和转移。莫博赛替尼的分子结构经过优化,能够有效识别并结合这一特定突变形式的EGFR,抑制其活性,从而阻断下游的信号传导,达到抑制肿瘤生长的效果。
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基于其独特的作用机制,莫博赛替尼的适应症范围十分明确。它被批准用于治疗含铂化疗期间或之后出现疾病进展,且经检测确认携带EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。这一精准的适应症定位体现了现代肿瘤治疗中"生物标志物导向"的个体化治疗理念,即根据患者肿瘤的特定基因变异情况选择相应的靶向药物。
在用药方式上,莫博赛替尼采用每日一次、每次160毫克的口服方案,这一剂量是经过深入研究确定的推荐剂量。药物可以随餐服用,也可以在不进食的情况下服用,这种相对灵活的用药方式为患者长期治疗提供了便利。规律的每日服药有助于维持体内稳定的药物浓度,从而持续抑制肿瘤细胞的生长信号。
目前,莫博赛替尼尚未在中国大陆地区正式上市,国内患者获取该药物存在一定难度。在海外市场,既有原研药版本,也有经过批准生产的仿制药版本。原研药有香港版和日本武田版,价格在七八千人民币左右。相比之下莫博替尼仿制药的价格更为亲民,老挝版的莫博替尼仿制药大概只需三千元左右,比原研药便宜一半左右,且与原研药的药物成分基本一致,为患者提供了更多选择。
总的来说,莫博赛替尼代表了一类针对特定基因突变的高选择性靶向治疗药物。它不同于传统的化疗药物,也与其他作用机制的靶向药物有所区别,是专门为解决EGFR 20号外显子插入突变这一临床难题而研发的创新疗法。对于符合其适应症的患者而言,这种药物提供了一个重要的治疗选择,体现了精准医疗在肿瘤治疗领域的深入应用和发展趋势。
参考链接:
https://www.takeda.com/what-we-do/research-and-development/rare-diseases/mobocertinib
